这款国产新药在巴西降低九成新冠重症死亡风险，靠谱吗？|新药界
记者 | 郑洁
编辑 | 谢欣
3月11日，开拓药业公布其在研新药普克鲁胺在巴西的临床试验结果，称普克鲁胺治疗重症新冠患者使其死亡风险降低92%。
普克鲁胺是一种雄激素受体(AR)拮抗剂，具有竞争抑制AR和下调AR表达的双重药物机制，原本开发用于前列腺癌治疗。
开拓药业介绍，普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验（NCT04728802）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的、由研究者发起的研究，招募约588名新冠患者，其中普克鲁胺治疗组有294名受试者，安慰剂对照组有296名受试者。
普克鲁胺治疗组中，患者每日口服一次300mg普克鲁胺，持续14天。对照组中，患者每日服用一次300mg安慰剂，持续14天。临床试验的主要终点是第14天普克鲁胺治疗组相对于对照组的有效性（通过世界卫生组织8分等级量表评估）。
开拓药业称，从截止到3月9号的数据分析显示，治疗后第14天，死亡人数对照组为141人(47.6%)，普克鲁胺治疗组为11人(3.7%)。同时，最终结果表明，普克鲁胺将重症新冠患者死亡发生风险降低了92%，新增呼吸机使用发生风险降低了92%，住院时间缩短了9天。
3月12日，开拓药业董事长童友之博士对界面记者介绍示，2020年2月，在观察到新冠病情发展或与雄激素相关后，公司决定开展普克鲁胺治疗新冠的研究并发现，普克鲁胺能够降低新冠病毒入侵宿主细胞的关键蛋白ACE2、TMPRSS2的表达，切断病毒复制繁殖源头，达到治疗的效果。
本次针对新冠重症患者的临床试验由开拓药业与美国的Applied Biology公司合作，由其首席医学官Andy Goren博士负责，试验在巴西进行，属于研究者发起的临床研究（IIT）。童友之称，临床试验地点选择在巴西，主要是Applied Biology公司出于对于试验经费和进程的考虑。
IIT的研究范围往往是制药企业申办的研究（IST）未涉足的领域。从国内的情况看，相对IST来说IIT立项较快，但IIT的药物筛选与临床试验方案设计合理性常常被质疑，导致IIT研究数据的质量参差不齐。
开拓药业方面透露，普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验于2021年2月1日开始，试验总体进展的确较快。而值得注意的是，普克鲁胺对照组的死亡率在相对高达47.6%，这项数据也引发业内对这项临床试验数据质量的讨论。
对此，童友之表示，本次实验中，对新冠重症患者的评估依据参考世卫组织的《COVID-19等级量表》，入组的新冠患者评分多在6分左右及以上，这是由于高度传染性的新冠病毒变种P1近期在巴西传播，致使巴西新冠危重症患者较多。
根据世卫组织的COVID-19等级量表评分，6分为住院治疗，需要经鼻高流量氧疗、无创机械通气或这两者同时；7分为住院治疗，需要ECMO、有创机械通气或这两者均需要；8分为死亡。
由于目前公布新冠重症患者用药临床数据的药企不多，再加上对于新冠重症患者的病情标准不一，目前可与普克鲁胺对照的临床试验数据并不多。
一位在生物药企从事研发的专业人士向界面记者表示，从目前开拓药业的披露来看，在数据真实的前提下，无论限制进展还是缩短住院时间、降低死亡率的数据都很好。同时，他也表示由于目前信息披露有限，对于药物作用机制仍有疑惑，期待更多信息的披露。
此前，开拓药业在2020年8月启动了由研究者发起的普克鲁胺治疗轻中症男性新冠患者的临床III期试验，2020年12月完成，临床结果显示，相比对照组，普克鲁胺能够显著降低男性新冠患者从轻症发展为重症的比例；于2020年12月启动了普克鲁胺治疗轻症女性新冠患者的巴西临床II期试验。
3月5日，开拓药业获得美国FDA同意在美国开展普克鲁胺用于治疗轻中症男性新冠患者的III期临床试验。童友之表示目前开拓药业正在多国政府沟通以获得紧急授权，并继续开展普克鲁胺治疗新冠在中国、美国的注册性临床试验。同时，由于国内新冠患者数量较少，童友之表示，将考虑从亚洲其他国家获得亚裔受试者数据。
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